Onlangs is er een nieuw artikel gepubliceerd in Clinical Cancer Research, een journal van The American Association for Cancer Research, over het onderzoek naar hersenstamkanker bij kinderen. De zeldzaamheid en de moeilijkheidsgraad van de tumor hebben er in het verleden toe geleid dat er weinig onderzoek is gedaan naar hersenstamtumoren. Inmiddels wordt er al ruim 10 jaar onderzoek gedaan dankzij de vele donaties aan Stichting Semmy. We willen jullie als donateurs dan ook graag op de hoogte houden van de nieuwe ontwikkelingen in het onderzoek. Omdat het gepubliceerde artikel voor niet-medici niet zo gemakkelijk leest, hebben we de hoofdauteur, arts en promovendus Hans Meel van het VU medisch centrum, gevraagd om toelichting.
In de publicatie staat dat jullie een mooie volgende stap hebben gezet in het onderzoek naar hersenstamkanker bij kinderen. Wat is het precies dat jullie hebben aangetoond met dit onderzoek?
In het gepubliceerde onderzoek laten we zien dat een enzym, MELK, overmatig aanwezig is in DIPG-cellen. Dit enzym is gewoonlijk alleen betrokken bij de ontwikkeling van het embryo, en heeft na de geboorte, voor zover bekend, geen functie meer. Wij hebben ontdekt dat dit enzym in de DIPG-cellen nog wél een functie heeft, en zelfs essentieel is voor de overleving ervan. Door met medicatie (een medicijn genaamd OTSSP167) dit enzym te remmen waren we in staat DIPG-cellen in het laboratorium effectief en selectief (ten opzichte van gezonde cellen) te doden. Tevens hebben we het moleculaire mechanisme ontrafeld waardoor het remmen van MELK dodelijk is voor DIPG-cellen, en op basis daarvan andere medicijnen geïdentificeerd die het effect van de MELK-remmer nog verder versterkten.
Wat een mooie uitkomsten. Zo hebben jullie dus eigenlijk een belangrijke stap gezet in het begrijpen van de ontwikkeling van de DIPG-cellen. Wat hebben jullie verder nog ontdekt?
Vervolgens hebben we onderzocht of de medicatie (de MELK-remmer) in staat was om de zogeheten bloed-hersen barrière te passeren; de gespecialiseerde bloedvaten die gewoonlijk gifstoffen, maar helaas ook medicatie, buiten de hersenen houden. Dit bleek helaas niet zo te zijn.Om toch aan te tonen dat MELK-remming potentie heeft voor de behandeling van DIPG, hebben we dit in een laboratorium setting nogmaals getest met een defecte bloed-hersen barrière. Op deze manier konden we toch het effect van MELK-remming op DIPG onderzoeken. Dit sloeg bijzonder goed aan en leidde tot kleinere tumoren.
Wat een mooi resultaat! Hoe lang zijn jullie met dit onderzoek bezig geweest?
Het gehele onderzoek heeft vier jaar in beslag genomen en is geheel door Stichting Semmy gefinancierd.
Wat zijn jullie volgende stappen?
Vervolgonderzoek zal zich erop richten medicatie te vinden die eveneens MELK remt, maar wél over de bloed-hersen barrière komt, zodat het in de toekomst ook in de kliniek gebruikt kan worden om kinderen met DIPG te genezen. Ook is het misschien mogelijk OTSSP167 op andere manieren toe te dienen om de bloed-hersen barrière te omzeilen, en zo alsnog de medicatie op de plaats van de tumor te krijgen.
Uiteraard houden we jullie als donateurs op de hoogte van de vorderingen van het onderzoek. Wil je meer weten over de onderzoekers en de eerdere onderzoeksresultaten die al behaald zijn? Kijk op deze pagina voor meer informatie.
Hans Meel, arts en onderzoeker VU Medisch centrum
